Вячеслав Плахотнюк, адвокат: «Недешево и сердито»

Предположение, что трехлетнему Марку из Краснодарского края отказали в лечении самым дорогим в мире лекарством Zplgensma не по медицинским, а по финансовым или политическим соображениям, ставит вопрос: «Возможно ли импортозамещение?». Ведь доступный препарат должен стоить гораздо дешевле, чем два миллиона долларов за одну инъекцию.

Американское лекарство Zolgensma от Novatris Gene Thepapies, Inc. – аденовирусно-ассоциированный векторный препарат для детей со СМА (прим. ред. – спинальная мышечная атрофия) в возрасте до двух лет с массой тела до 21 килограмма. Лекарство испытано и одобрено FDA (прим. ред. – Агентство Министерства здравоохранения и социальных служб США), но насколько оно эффективно в отношении пациентов с прогрессирующим заболеванием, неизвестно. Другие препараты, например Spinraza и Evrysdi, менее удобны, потому что принимать их нужно постоянно. В то время как одного укола Zolgensma достаточно, чтобы получить надежду на возможность дышать, сидеть, ходить.

Однако, помимо чрезвычайно высокой цены и низких температур хранения, Zolgensma токсична. Среди возможных побочных эффектов - острые повреждения печени и печеночная недостаточность. За рамками разрешенного FDA использования в Америке препарат легально ввести невозможно. Только в случае, если семья согласится принять участие в клинических испытаниях, которые с августа 2021 года ведет Novartis (прим. ред. – транснациональная фармацевтическая корпорация) для пациентов других возрастов.

Очередной конфликт вокруг назначения Zolgensma дает шанс российским ученым сделать все возможное, чтобы больше не приходилось надеяться на Америку и ее технологии. У центра Гамалеи есть опыт работы с аденовирусами – они уже разрабатывали на их основе препарат против вируса Эбола. Российская вакцина против COVID-19 – «Спутник V» – также сконструирована на основе аденовирусного вектора.

Сейчас препарат против СМА разрабатывает российская биотехнологическая компания Biocad. Если согласиться, что «Спутник V» не хуже, а лучше зарубежных вакцин AstraZineca или Janssen (тоже на базе аденовирусов), то и российский «укол» против СМА потенциально может конкурировать с американским.

«Вложиться» в это мог бы Российский Фонд прямых инвестиций, государственный Фонд «Круг добра» или Фонд национального благосостояния. Для этого, собственно, они и предназначены. Речь о том, чтобы «закрыть» внутренние потребности и обеспечить человечество недорогим и качественным российским препаратом.

Не назначать лекарства по медицинским показаниям, равно как и отказывать в предоставлении медицинской помощи, незаконно и чревато уголовной ответственностью с тюремным сроком.

Отсутствие государственных средств на адекватное лечение могли отнять у маленького Марка из Краснодарского края драгоценное время. Причины этого необходимо установить и устранить настолько быстро, насколько это возможно.